Larotrectinib: la medicina que prueba Europa para enfrentar el cáncer
Un novedoso tratamiento con un medicamento denominado en Inglaterra Larotrectinib, que ha tratado a una niña de Irlanda del Norte , podría abrir la esperanza en la lucha contra el cáncer .
Según la Dra. Lynley Marshall, directora de la Unidad de Desarrollo de Fármacos de Oncología Pediátrica y Adolescente de Oak en The Royal Marsden, añade: “Este fármaco se dirige a la anomalía genética de su tumor para desactivar el efecto canceroso.
“Funciona en una variedad de cánceres y, a diferencia de la quimioterapia, causa pocos efectos secundarios. Esta clase de medicamentos son el futuro del tratamiento de algunos cánceres raros y difíciles de tratar.
De momento es una expectativa aunque el litro del producto mencionado vale cinco mil euros.
Larotrectinib (nombre comercial Vitrakvi ) es un medicamento para el tratamiento del cáncer. Es un inhibidor de los receptores de tropomiosina quinasa TrkA , TrkB y TrkC . Fue descubierto por Array BioPharma y autorizado a Loxo Oncology en 2013.
Larotrectinib recibió inicialmente el estatus de fármaco huérfano en 2015 para el sarcoma de tejidos blandos y la designación de terapia innovadora en 2016 para el tratamiento de tumores sólidos metastásicos con fusión NTRK. En 2017 se anunciaron algunos resultados de ensayos clínicos. El 26 de noviembre de 2018, la FDA aprobó el larotrectinib.
Larotrectinib fue el primer medicamento que se desarrolló y aprobó específicamente para tratar cualquier cáncer que contenga ciertas mutaciones, a diferencia de los cánceres de tejidos específicos (es decir, la aprobación es " independiente del tejido "). Varios medicamentos anteriores, incluido el pembrolizumab , finalmente fueron aprobados por la FDA para el tratamiento de mutaciones específicas independientes del tipo de cáncer, pero esos medicamentos se habían desarrollado inicialmente para tipos de cáncer específicos.
Los ensayos clínicos de fase II que evalúan la eficacia y seguridad del fármaco en el tratamiento de varios tipos de tumores sólidos están en curso.
En septiembre de 2019, larotrectinib fue aprobado oficialmente para su uso en Europa.
La historia de la pequeña niña
Paseando en un coche de pedales amarillo como el sol, la pequeña irlandesa Charlotte Stevenson es una imagen de felicidad, salud y travesuras.
Pero la risita de tres años también es una imagen de esperanza para los pacientes con cáncer de todo el mundo.
Charlotte probó un fármaco revolucionario contra el cáncer que redujo un tumor en su pulmón y le devolvió los rizos rubios, las mejillas regordetas y el entusiasmo incontenible por la vida que le habían quitado dos rondas de quimioterapia intensa.
“Es una pequeña pionera”, dice mamá Esther. “Pero en cierto modo desearíamos que no lo fuera.
"Ser un pionero suena bastante grandioso y asombroso. Pero cuando son los padres de un pionero, preferirían que ella tuviera una vida estándar.
Después de sufrir eccema y vómitos durante una semana, Esther, de 41 años, la llevó a su médico de cabecera porque sospechaba que tenía alergia.
“Lo último que esperaba era un tumor en el pulmón”, dice. “Fue traumático pero estábamos entumecidos. Simplemente dices, 'Está bien, ¿qué tenemos que hacer?' "
El tumor tenía 9 cm de diámetro. Charlotte tuvo problemas respiratorios y pasó 10 días en cuidados intensivos poco después de su diagnóstico.
Fue una época oscura para la profesora de idiomas Esther y su esposo, el promotor inmobiliario Phil, de 40 años, ya que su bebé soportó una cirugía y luego una quimioterapia.
Pero la pareja, de las afueras de Belfast, fue animada por su hija mayor Lucy, de 11 años, y su hijo Caleb, de 10.
La pequeña niña fue operada y luego le aplicaron quimioterapia. Y después siguió la lucha.
"Entonces estábamos lidiando con los efectos secundarios. Es horrible decirlo, pero hubo momentos en que apenas podía mirarla.
"Se le estaba cayendo el cabello, su eccema era terrible y tenía una línea central en el pecho".
Esther continúa: “La gente decía que no sabían cómo lo había superado, especialmente con otros dos niños.
"Pero Lucy y Caleb nos mantuvieron en movimiento. Miraron a Charlotte y no vieron las partes horribles, solo vieron a su hermana pequeña.
En enero de 2018, una radiografía mostró que el tumor había vuelto a su tamaño original.
Charlotte comenzó una quimioterapia más severa en marzo y al mes siguiente se sometió a una cirugía en el Hospital Great Ormond Street para extirpar parte de su pulmón.
Esther dice: “Tenía 11 meses y pesaba 7 kg. No podía gatear ni caminar y no tenía cabello, pestañas ni cejas. Pero la cirugía y la quimioterapia fueron un éxito y ese verano realmente llegamos a conocer a Charlotte.
"Subió de peso, aprendió a caminar, empezó a hablar y amaba la vida.
“En agosto, una radiografía de rutina mostró que el tumor volvió a su tamaño original. Fue devastador ".
El tratamiento especial
Charlotte tuvo problemas respiratorios y pasó 10 días en cuidados intensivos poco después de su diagnóstico.
Enfrentando perder más pulmón, Charlotte fue propuesta para un ensayo clínico en el Royal Marsden Hospital de Londres, y se convirtió en uno de los primeros niños en el Reino Unido en el medicamento Larotrectinib, de £ 5,000 por botella.
Hicieron 20 viajes de 300 millas desde Irlanda del Norte a Londres durante el tratamiento, filmados para el documental de Channel 4 Can We Cure Kids 'Cancer ?. Cuando terminó el rodaje en enero, Charlotte llevaba 12 meses en remisión y decidieron dejar de tomar la droga.
“Charlotte pasó dos meses sin la droga”, dice Esther. “Entonces el tumor estaba de vuelta. Ella reinició Larotrectinib, que nos fue enviado durante el cierre.
"En mayo, una exploración mostró que el tumor había desaparecido. Así de efectivo es el medicamento.
“Y los efectos secundarios han sido algunos malestares estomacales y riesgo de infección. No hay cáncer en el cuerpo de Charlotte ahora y todavía está tomando el medicamento, ya que sabemos que regresó cuando lo dejamos.
"Tengo que suspender mi personalidad normal de preocupada y disfrutar del hecho de que ahora mismo está sana. Es un poco liviana que siempre está encendida".
Esther espera que el caso de Charlotte lleve a que Larotrectinib salve más vidas. E insiste en que no es valiente por dejarla probar la nueva droga.
“Cuando decidimos hacer la prueba, nuestra principal esperanza era recuperar a nuestra hija. Pero a medida que pasaba el tiempo, pudimos ver que esto podría ser enorme ".
Ahora, aparte de los chequeos mensuales y los medicamentos regulares, la vida de Charlotte es la misma que la de cualquier otro niño pequeño.
“Es una bribona”, dice Esther. “Ella es luchadora, mandona y conoce su propia mente. Ella es muy divertida y casi me deja sin palabras durante el encierro.
“Charlotte está a punto de comenzar la guardería y lo deseo tanto por ella. Me siento protector pero solo quiero que ella tenga una vida normal. Gracias al nuevo fármaco, tiene posibilidades de conseguirlo. Esperamos que muchas otras personas también lo hagan ".
La Dra. Lynley Marshall, directora de la Unidad de Desarrollo de Fármacos de Oncología Pediátrica y Adolescente de Oak en The Royal Marsden, añade: “Este fármaco se dirige a la anomalía genética de su tumor para desactivar el efecto canceroso.
“Funciona en una variedad de cánceres y, a diferencia de la quimioterapia, causa pocos efectos secundarios. Esta clase de medicamentos son el futuro del tratamiento de algunos cánceres raros y difíciles de tratar.
"Es increíblemente gratificante ver a Charlotte y otras personas como ella convertirse en niños felices y saludables".
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